Expertii Agentiei Nationale a Medicamentului au aprobat la sfârsitul lunii noiembrie a anului trecut medicamentul Zolgensma, o terapie genica destinata pacientilor care sufera de amiotrofie spinala, o boala genetica grava care duce la atrofierea muschilor. Terapia are rol important în stagnarea bolii si redarea mobilitatii pacientilor, conform medicilor care au administrat-o deja. Practic, decizia de includere a acestei terapii în lista de medicamente gratuite si compensate de care beneficiaza asiguratii a fost luata de ANM, în functie de niste punctaje care tin cont inclusiv de nivelul de eficienta si siguranta al medicamentului. Terapia genica Zolgensma este la ora actuala cel mai scump tratament din lume. Razvan Mihai Prisada, presedintele ANM a precizat pentru News.ro ca mai sunt câtiva pasi pentru ca acest medicament sa poata ajunge efectiv la pacienti. În acest moment, în România parintii copiilor diagnosticati cu aceasta afectiune strâng aceste sume enorme cu ajutorul organizatiilor non guvernamentale. Foarte putini dintre ei sunt alesi în cadrul unei tombole organizate de compania producatoare, prin care efectiv sunt extrase aleator numele unor copii eligibili, din toata lumea, în limita a 100 de tratamente puse la dispozitie gratuit. În acest moment, medicamentul este decontat de stat în 8 tari europene. La ultima actualizare a listei de medicamente gratuite si compensate, care a avut loc la sfârsitul lunii martie din initiativa Ministerului Sanatatii, aceasta noua terapie nu a fost inclusa. „La Agentia Medicamentului a fost evaluata în cadrul Directiei Evaluare Tehnologii medicale aplicatia pentru medicamentul Zolgensma si a fost emisa la sfârsitul lunii noiembrie a anului trecut o decizie de includere neconditionata, cu anumite observatii, care este practic prima etapa si cea care tine de Agentia Nationala a Medicamentului în ceea ce priveste evaluarea unui produs nou care urmeaza a fi intrat în piata, aceasta este partea care a fost deja realizata. Etapele urmatoare procedurale sunt introducerea medicamentelor noi, inclusiv acesta, în completarea Hotarârii de Guvern 720/2008, este Hotarârea de Guvern care cuprinde denumirile comune internationale corespunzatoare medicamentelor de care beneficiaza asiguratii, pe baza de prescriptie medicala, si cu o a treia etapa, ulterior acestui moment, va fi necesitatea elaborarii protocoalelor terapeutice corespunzatoare, de catre Comisiile de Specialitate ale Ministerului Sanatatii. ANM a evaluat dosarul medicamentului Zolgensma în baza unei proceduri de lucru si de acordare a unui punctaj, punctaj care se acorda prin referentiere la 3 Agentii ale Medicamentului din Germania, Franta si Marea Britanie, exista acolo o procedura pe baza careia acel punctaj da o rezolutie privind includerea neconditionata, includerea conditionata, adica asa numitele contracte cost volum sau neincluderea atunci când punctajul nu este suficient, procedura este aplicabila tuturor medicamentelor noi care vin pentru evaluare.
