Autoritatile sanitare din Statele Unite au autorizat vineri doua tratamente împotriva drepanocitozei, o boala genetica si ereditara a sângelui, inclusiv primul tratament care utilizeaza "foarfeca moleculara" CRISPR, o tehnologie de editare a genomului, informeaza AFP. "Aceste tratamente reprezinta un progres major în domeniul terapiei genice pentru pacientii care sufera de anemie falciforma (drepanocitoza), o boala a sângelui rara si invalidanta, care afecteaza aproximativ 100.000 de persoane în Statele Unite", a declarat într-o conferinta de presa Peter Marks, directorul Centrului de Evaluare si Cercetare Biologica din cadrul Agentiei americane pentru alimente si medicamente (FDA). "Potentialul acestor produse de a transforma viata pacientilor care traiesc cu drepanocitoza este urias", a adaugat el. Dezvoltarea acestor "foarfeci moleculare" le-a adus premiul Nobel pentru chimie cercetatoarei franceze Emmanuel Charpentier si cercetatoarei americane Jennifer Doudna în 2020. Tehnologia CRISPR a revolutionat manipularea genomului prin precizia sa si prin usurinta ei mai mare de utilizare în raport cu instrumentele anterioare. Cele doua tratamente aprobate vineri în Statele Unite, Casgevy si Lyfgenia, au fost evaluate în cadrul unor studii clinice si au fost aprobate de FDA pentru pacienti cu vârste de peste 12 ani. Tratamentul Casgevy a fost deja autorizat în luna noiembrie de autoritatile sanitare din Regatul Unit. Celulele pacientului sunt modificate cu ajutorul tehnologiei CRISPR, apoi sunt din nou transplantate în organismul pacientului. Drepanocitoza îi afecteaza în special pe afro-americani, a subliniat FDA. Anemia cronica, crizele dureroase acute si riscul crescut de infectie se numara printre cele mai frecvente simptome ale drepanocitozei. Repercusiunile bolii, inclusiv afectarea organelor vitale, pot fi grave sau chiar fatale. AGERPRES
