FDA - Administratia pentru Alimente si Medicamente din SUA - a aprobat tratamentul injectabil Voxzogo (vosoritida) care ajuta la cresterea copiilor cu vârsta de cinci ani si peste, care au acondroplazie si epifize deschise (placi de crestere), ceea ce înseamna ca acesti copii au înca potentialul de a creste. Acondroplazia este cea mai comuna forma de nanism. Practic, acondroplazia este o afectiune genetica care provoaca o statura foarte mica si o crestere disproportionata, fiind o forma de nanism. Înaltimea medie a unui adult cu acondroplazie este de aproximativ 121 de cm. Persoanele cu acondroplazie au o mutatie genetica care face ca o anumita gena de reglare a cresterii numita receptorul 3 al factorului de crestere a fibroblastelor sa fie excesiv de activa, ceea ce împiedica cresterea normala a oaselor. Voxzogo functioneaza prin legarea de un receptor specific numit receptor de peptida natriuretica-B care reduce activitatea genei de reglare a cresterii si stimuleaza cresterea osoasa. Cele mai frecvente efecte secundare ale tratamentul injectabil Voxzogo, aprobat de FDA, includ reactii la locul injectarii, varsaturi si scaderea tensiunii arteriale. Prospectul Voxzogo enumera si scaderea tensiunii arteriale ca avertisment si precautie, ceea ce înseamna ca este un efect secundar potential grav. „Aprobarea îndeplineste o nevoie medicala nesatisfacuta pentru mai mult de 10.000 de copii din Statele Unite si subliniaza angajamentul FDA de a ajuta la punerea la dispozitie a noilor terapii pentru bolile rare”, a declarat dr. Theresa Kehoe, director al Diviziei de Endocrinologie Generala din Centrul FDA, pentru evaluarea si cercetarea medicamentelor. „Prin aceasta actiune, copiii cu statura mica din cauza acondroplaziei au o optiune de tratament care vizeaza cauza de baza a staturii lor mici”, a mai spus aceasta, conform comunicatului oficial al FDA. Siguranta si eficacitatea Voxzogo în îmbunatatirea cresterii au fost evaluate într-un studiu de faza 3, dublu-orb, controlat cu placebo, pe durata unui an, la participantii cu vârste de cinci ani si mai mari cu acondroplazie, care au epifize deschise. În studiu, 121 de participanti au fost desemnati aleatoriu sa primeasca fie injectii cu Voxzogo sub piele, fie un placebo. Cercetatorii au masurat viteza anuala de crestere a participantilor, sau rata de crestere a înaltimii, la sfârsitul anului. Participantii care au primit Voxzogo au crescut în medie cu 1,57 centimetri mai înalti în comparatie cu cei care au primit un placebo. FDA a aprobat Voxzogo, produs de BioMarin, prin metodologia accelerata, care permite aprobarea mai devreme a medicamentelor care trateaza afectiuni grave si care acopera o nevoie medicala nesatisfacuta, pe baza unui obiectiv clinic surogat sau intermediar. O conditie a acestei aprobari accelerate este un studiu post-comercializare care va evalua înaltimea finala a adultului. Aceasta aplicatie a primit, de asemenea, desemnarea de examinare prioritara.
