Aproximativ 80 de milioane de persoane la nivel mondial sunt afectate de glaucom, si se preconizeaza ca numarul va creste la peste 110 milioane pâna în 2040. Desi picaturile oftalmologice topice sunt esentiale în prevenirea progresiei bolii, pâna la 10- dintre pacienti devin rezistenti la tratament, ceea ce îi expune riscului pentru pierderea permanenta a vederii. Principalul factor de risc clinic pentru glaucom este reprezentat de presiunea intraoculara ridicata; cresterile periculoase ale presiunii în globul ocular putând duce la deteriorarea grava a capului nervului optic, care transmite semnale luminoase catre creier pentru a ne permite sa vedem. Aceasta presiune ridicata este cauzata de o acumulare de proteine nedorite care cauzeaza un blocaj în canalele de drenaj si, în timp, acesta poate provoca acumularea de lichid si cresterea presiunii intraoculare. Oamenii de stiinta de la Trinity College, din Dublin, au anuntat luna trecuta o evolutie semnificativa în directia unui nou tratament terapeutic pentru glaucom. Echipa de la Institutul de Genetica Smurfit, în colaborare cu o companie de biotehnologie, a demonstrat ca o abordare bazata pe terapia genica poate reduce presiunea intraoculara în modelele preclinice de glaucom. Cercetarea lor este publicata în revista Science Advances. O singura injectie a unui vector viral, care reprezinta, în esenta, un virus pe care oamenii de stiinta l-au modificat cu scopul de a-l utiliza pentru a transmite instructiuni specifice celulelor din organism, poate creste fluxul de lichid în partea din fata a ochiului si, astfel, poate scadea presiunea din ochi. Instructiunile cheie sunt ca celulele sa produca o matrice enzimatica (metaloproteinaza-3/MMP-3) care ajuta la demararea acestui proces, spune pofesorul Matthew Campbell, de la Catedra de Genetica, de la Trinity. „Acest proiect ne-a permis sa facem legatura între mediul academic si industrie si sa lucram foarte strâns cu o companie de terapie genica pentru a dezvolta o terapie de ultima generatie despre care credem ca este foarte promitatoare pentru pacienti, în viitor”, a declarat profesorul Campbell. Este important de mentionat faptul ca, pentru a verifica eficacitatea terapeutica a terapiei genice, au fost utilizate mai multe modele de boala si au fost folositi ochi umani de la donatori, ceea ce face ca rezultatele sa fie cu atât mai promitatoare. De la boli rare, la boli comune Terapiile genice au înregistrat un progres spectaculos în ultimii ani, mai multe medicamente fiind acum aprobate atât de catre autoritatile de reglementare americane (FDA), si europene (EMA). Cu toate acestea, pâna în prezent, toate terapiile genice aprobate sunt destinate tratamentului unor afectiuni rare sau ultra rare. Întrucât întelegerea oamenilor de stiinta asupra mecanismulelor care stau la baza bolilor comune este din ce în ce mai evoluata, conceptul de utilizare a terapiei genice si în cazul unor boli comune este acum posibil. Recenta contributie poate avea un impact pozitiv asupra a milioane de oameni, spune dr. Jeffrey O’Callaghan, cercetator postdoctoral la Trinity si primul autor al studiului. „Aceasta abordare inedita pentru tratarea glaucomului cu ajutorul terapiei genice este punctul culminant a peste sapte ani de cercetare. Acum speram ca terapia va deschide calea spre dezvoltarea unor tratamente si pentru alte forme de boli oculare care provoaca orbirea”, a precizat dr. O’Callaghan. O echipa multidisciplinara formata din geneticieni, oftalmologi si biologi au colaborat la reusita acestui studiu.
